jhu大学研究新发现：半匹配骨髓移植更适合镰状细胞患者

　　在今年12月12日举办的美国血液学会年会上，这项二期临床试验的研究结果获得了公众的瞩目，该项发现来源于JHU医学院血液科主任Robert Brodsky, M.D.：

　　他说道：“我们的研究结果表明，通过同种异体移植治愈镰状细胞病不再需要匹配的供体，其实，只有少数镰状细胞病患者可以获得匹配的供体。降低强度的单倍体骨髓移植是一种安全、治愈性的疗法，适合同时患有器官损伤、中风或肺动脉高压等并发症的成年镰状细胞病患者，使其成为更多患者的治疗选择。”

　　该临床试验集合了42名镰状细胞病患者。大多数参与者为非洲裔美国人(92.6%)，年龄中位数为22岁。在这42名参与者中，95%参与者在移植两年后仍然存活，88%参与者的镰状细胞病没有复发，被认为已经治愈。

　　Brodsky 医学博士说：“这些(长期随访)数据证实了约翰·霍普金斯大学和 Vanderbilt 大学的研究结果表明，几乎所有在移植后两年内没有发病的患者都被治愈了。”

　　在美国国家心肺血液研究所和癌症研究所赞助的临床试验中，全美19家医院的患者们接受了强度降低(低剂量)的同种异体骨髓移植治疗。在该治疗中，骨髓的捐献来自半匹配的捐献者，如患者的父母、兄弟姐妹或子女。其他亲属，包括侄子、侄女、姑姑或叔叔，通常也是合适的捐献者。患者接受低剂量治疗，为移植做好准备，并在移植后服用环磷酰胺(cyclophosphamide)，早先的研究证明这种药物可以避免移植物抗宿主并发症。

　　历经半个多世纪，约翰·霍普金斯大学 Kimmel 癌症中心的科研团队开发出了移植后环磷酰胺的单倍体骨髓移植技术。这项研究包括 Vanderbilt 大学研究团队所做的细微修改。

　　Brodsky 医学博士说：“众所周知，数十年来，通过完全匹配的骨髓移植来治疗镰状细胞病的高剂量疗法被称为髓鞘剥脱疗法。然而，由于担心副作用，这种疗法的使用受到了限制，例如：镰状细胞病导致器官损伤的老年患者群体通常被排除在髓鞘剥脱基因治疗和基因编辑试验之外。”

　　在强度降低的单倍体移植研究中，严重的副作用并不常见。其中包括一次移植失败、中度至重度移植物抗宿主病(26.2%)以及移植后第一年内两人死亡。

　　镰状细胞病影响着约10万美国人(主要是非裔美国人)和全球2,000万人。这是一种令人痛苦的血液疾病，因为红细胞的形状像月牙而不是圆盘，会堵塞血管。

　　据悉，参与这项研究的主要成员还包括 Vanderbilt-Meharry 镰状细胞病卓越中心主任 Michael DeBaun、Vanderbilt-Ingram 癌症中心成人镰状细胞病项目主任 Adetola Kassim，以及加州大学旧金山分校 Benioff 儿童医院血液科主任 Mark Walters。

　　这项研究由美国国家心肺血液研究所和美国国家癌症研究所资助。

　　拓展：DeWeese担任jhu大学医学院新任首席执行官兼医学院院长

　　jhu大学医学院的业务遍及全球，包括在美洲、欧洲、中东和亚洲开展的众多医院管理、咨询和临床教育服务。

　　所以，它将作为拥有4万多名员工的约翰·霍普金斯医学院的首席执行官，deweese与约翰·霍普金斯医学院的执行副总裁兼约翰·霍普金斯卫生系统的总裁凯文·索尔斯(Kevin Sowers)合作，领导着一个由六家医院、39个门诊初级卫生保健站点、以及分布在三个州和哥伦比亚特区的多个郊区卫生保健和手术中心组成的世界知名网络。

　　同时，DeWeese的首要任务包括更新和现代化约翰霍普金斯医学院的设施，以保持最新的前沿研究和教职员工和学生的教育需求。这项工作的核心是一个跨部门的生物医学基础研究生态系统，称为生命科学走廊。

　　据悉，jhu大学医学院在医学和生物医学发现、卓越的患者护理和创新的医学教育方面是全球、全国和地方的灯塔，能够有机会领导这样一个受人尊敬和有影响力的机构。

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